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avapritinib阿伐普利尼获美国FDA批准上市,可治疗成人胃肠道间质瘤
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avapritinib阿伐普利尼获美国FDA批准上市,可治疗成人胃肠道间质瘤

 

 精准靶向治疗呈现了时代发展的步伐, 展示了科学的征程。从2002年来,一颗“小药丸”用于胃肠间质瘤的治疗,开启人类抗争肿瘤分子靶向时代,从此,精准分子靶向治疗不仅是医生强大的武器,也是有效靶向治疗药物研发的战场,进而这些药物相继使基因突变患者生存获益。

 

胃肠道间质瘤(GIST)是一种罕见肿瘤,每年中国约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断患者[1]。约90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关,85%以上的GIST属于KIT基因突变激活,5%为PDGFRA 基因突变[2,3]。其中PDGFRA外显子18突变约占1.2%-12.8%。这类患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感。其中伊马替尼和瑞戈非尼等已获批药物是主要作用于KIT(外显子11 JMD 突变)和PDGFRA突变非活跃II型激酶构象抑制剂[4],针对PDGFRA D842v突变GIST患者, 总缓解率(ORR)为0% ,无进展生存期(PFS)仅为3个月,总生存期(OS)为15个月[5]。可见,这类患者目前标准治疗无效,疾病进展快,生存期短。


美国FDA批准,目前首个且唯一上市GIST精准靶向PDGFRA外显子18突变的药物

 

Avapritinib已于2020年1月获美国FDA未附加条件的完全(full approval)批准该药上市,是目前首个且唯一上市的GIST精准靶向药物。4月23日,基石药业宣布,国家药品监督管理局(NMPA)已受理avapritinib用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者在国内的上市申请,并已经受理。

 

2019 年ASCO和CTOS大会上,NAVIGATOR的研究数据[6]于既往至少接受过 2 种TKI(包含伊马替尼)治疗进展的无法切除的 PDGFRα 基因 D842V 突变或其他突变的 GIST 成年患者给予 avapritinib 口服治疗,43 例 PDGFRA外显子18 突变的GIST 患者中,avapritinib 的ORR 高达86%,其中3例患者取得完全缓解(CR),临床获益率(CBR)达到95.3%,中位PFS和中位DoR均尚未达到。此结果较当前标准治疗无效的事实,给患者带来了生命的曙光和生存的希望。

 

另外,安全性分析显示,大多数不良事件为 1~2 级。没有与治疗相关死亡事件。而据研究报道,正在开发的其他治疗晚期GIST 患者的新药,在临床研究中发现5.9% 的死亡事件[7]。临床医生希望能进一步了解死亡事件相关原因。因此,在新药研发中应将尊重科学,保证患者安全性放到首位。


Avapritinib打破传统治疗思路,以驱动基因突变精准靶向治疗新模式

 

目前国内外临床肿瘤实践指南大多以分线治疗为基础指导临床治疗,随着精准靶向治疗药物的研发成功,越来越多的医生发现,患者治疗已经从传统分线治疗思路,转换到以驱动基因突变为基础的靶向治疗新模式。即不以治疗线数来评价治疗,而依据患者个体驱动基因突变为判断依据来指定资料方案,也就是个体化治疗的概念。

 

《美国国立综合癌症网络(NCCN)肿瘤学临床实践指南》最新版已经将avapritinib作为2A类推荐用药,新增avapritinib作为不可切除/转移性GSIT的治疗选择,适用于PDGFRA exon18突变,包括PDGFRA D842V突变的GIST。新增avapritinib作为携带PDGFRA D842V突变,且术后有残留肿瘤(R2切除)GIST患者的治疗选择,用于经过伊马替尼,舒尼替尼,瑞戈非尼治疗进展的GIST患者。

 

VOYAGER研究是一项比较avapritinib与瑞戈非尼治疗局部晚期不可切除或转移性GIST的国际、多中心、开放性、随机、3期研究。主要疗效终点指标为PFS。入组人群为接受伊马替尼和1或2种其他TKI治疗的GIST患者,包括用于辅助治疗的TKI.VOYAGER三期研究公布的主要结果显示:接受 avapritinib治疗的患者的中位PFS为4.2个月,接受瑞戈非尼治疗的患者中位PFS为5.6个月。但Avapritinib治疗组较瑞戈非尼治疗组的中位PFS的差异不具有统计学意义。因此,从此研究可以得出avapritinib与瑞戈非尼治疗三线或四线的患者,临床疗效评价相似。目前,针对四线治疗的GIST患者没有获批的有效治疗方案, 此研究数据与NAVIGTOR研究ORR 22%, PFS 3.7个月结果一致,证明avapritinib 针对于四线的GIST 患者的治疗有效。

 

此研究公布的其它结果显示,avapritinib和瑞戈非尼治疗组的ORR分别为17%和7%。一小部分受试GIST患者携带PDGFRA外显子18突变,这部分患者数据与NAVIGTOR研究的结果一致。由此可见,分线治疗的患者疗效仍然不令人满意。即使avapritinib可以在ORR 上比对照组增长10%, 为部分患者带来减瘤的获益,但对这类患者的治疗仍需更多探索, 例如针对继发KIT外显子17 和18 突变患者受益情况的分析。据了解,此研究的数据还在进一步分析中,希望avapritinib这一强效,高选择的精准靶向KIT或PDGFRA基因突变的抑制剂可以为患者带来更多获益。


罕见病肥大细胞增多症治疗新突破, Avapritinib显著减轻疾病负荷,改善生活质量

 

系统性肥大细胞增生症(SM)是一种由KIT D816V突变基因驱动的罕见病。肥大细胞增生症(MC)是以肥大细胞在皮肤或其它组织器官异常增生为特征的一组疾病[10],包括惰性SM、冒烟型SM、侵袭性SM、伴有血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病(后三个亚型统称为晚期SM),大多成人阶段发病,持续终身携带症状,包括疼痛、恶心、皮疹、发热、疲劳等,生活质量差。严重时,SM患者的多个器官系统都会出现使人衰弱的症状,可能危及生命。SM治疗目的在于消除肥大细胞释放介质引起的症状, 减少细胞负荷, 控制肥大细胞增生[11]。对肿瘤细胞进行灭减治疗时最常应用伊马替尼等。目前,尚缺乏已批准的靶向KIT D816V突变的上市疗法。

 

SM目前仍缺乏获得批准的标准、有效的治疗方法。基石药业-B与合作伙伴Blueprint Medicines公司宣布,其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib,在治疗惰性SM症患者2期临床试验PIONEER中,显著减轻了肥大细胞负荷,提升了患者的生活质量,综合症状显著改善。

 

如何通过香港 “指定患者药物使用计划”的独特优势申请全球最先进药物?


在香港,即使药物在卫生署审批时间内,患者真需要用此药,中心也会通过另外一种机制拿取这个药,方便患者用药。

 

 

这个机制就是“指定患者药物使用计划”。

 

在香港,一款药物即使没有获得卫生署的批准,只要医生认为患者有需要用到此类药物,患者也同意的情况下,医生便可以向卫生署申请指定患者药物使用计划。

 

“指定患者药物使用计划”有什么优势?

①审批时间快:医生将病人相关的所有文件准备好,大概只需要1-2个工作日,卫生署就可以将批文发下来,药厂则会依据批文帮医生进口此药,这中间耗费时间大概在3个星期至1个月。

②“指定”:这种用药机制因为是“指定”,所以一旦这位患者不再需要这款药物,那么剩下的药物只能宣布报废。

③降低肿瘤恶化及扩散风险:通过此计划,患者如果需要的是肿瘤药物,这个可以大大降低肿瘤扩散和恶化的风险,医生也会在患者用药过程中紧密监控患者的病情变化,确保病人对药物没有不良反应。

④颇多成功案例:以香港综合肿瘤中心为例,到目前为止,有超过一百位的癌症患者已经通过这个计划用到了香港还没有的新药。


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